（2014年10月25日，天津）在骨髓增生異常綜合征世界警覺日來臨之際，西安楊森制藥有限公司在中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院、血液學研究所舉行了“骨髓增生異常綜合征世界警覺日”疾病宣傳教育活動。此次活動匯聚了國內多名頂級血液病領域專家，期間深入探討了骨髓增生異常綜合征的規(guī)范診斷與創(chuàng)新治療。

骨髓增生異常綜合征是一組造血干細胞的克隆性疾病，以骨髓無效造血、難治性血細胞減少、造血功能衰竭為主要表現(xiàn)，發(fā)病年齡平均為65-70歲。如不及時治療將導致骨髓衰竭，出現(xiàn)感染、出血等骨髓衰竭引起的并發(fā)癥，甚至進展為急性髓細胞性白血病，嚴重影響患者的正常生活、危及生命。然而，由于疾病早期癥狀不明顯，我國公眾、患者甚至是醫(yī)生對疾病的認知度有限，從而導致患者未能得到規(guī)范診斷與有效治療。值得注意的是，中國骨髓增生異常綜合征患者的發(fā)病年齡甚至比西方國家更低，約為55歲左右。

中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院、血液學研究所副所長肖志堅教授表示，“骨髓增生異常綜合征是最常見的血液系統(tǒng)惡性疾病之一，我們希望通過舉辦相關的疾病教育和宣傳活動，提升公眾對疾病的認知，喚起社會對患者的關注，為骨髓增生異常綜合征的規(guī)范化診斷和治療創(chuàng)造積極的就醫(yī)環(huán)境。”今年，國際上首次同步舉行骨髓增生異常綜合征患者教育活動，這也是中國第一次參與骨髓增生異常綜合征基金會組織的全球性活動。作為國內骨髓增生異常綜合征診療中心之一的負責人，肖教授呼吁應加強對該疾病的重視程度，建立更多的診療中心，為患者提供更多的幫助和支持，一起為減輕患者的治療負擔而努力。

骨髓增生異常綜合征的發(fā)病機制尚不明確，遺傳因素、接受放化療治療、長期暴露于工業(yè)化學試劑環(huán)境以及吸煙都有可能誘發(fā)該疾病。同時，骨髓增生異常綜合征沒有典型的臨床表現(xiàn)，患者往往由于貧血、出血、感染和疲勞等癥狀就診，給疾病的早期診斷和治療帶來困難。由于疾病早期癥狀不明顯且病因非常復雜，因此開展規(guī)范檢測成為確診骨髓增生異常綜合征的重中之重。上海交通大學附屬第六人民醫(yī)院血液科主任李曉教授指出，“該病的診斷首先基于細胞形態(tài)學，包括在血液和骨髓中發(fā)現(xiàn)的血細胞的數(shù)量以及形態(tài)；其次是進行外周血涂片的鏡下檢查以觀察血細胞異常的情況；最后通過獲得骨髓涂片和活檢結果進行確診。此外，細胞遺傳學檢查用于分析患者體內是否存在與骨髓增生異常綜合征相關的基因染色體異常。以上這些實驗室檢查的分析結果，都可以為患者的診斷和治療策略提供重要依據(jù)。”

骨髓增生異常綜合征臨床表現(xiàn)多樣，不同患者預后情況不同，生存差異大，中日友好醫(yī)院血液科主任馬一蓋教授表示，“具有高危因素的骨髓增生異常綜合征患者如果得不到積極有效治療，約有30%的高?；颊邥M展為急性髓細胞性白血病，生存期僅有幾個月；診斷明確的骨髓增生異常綜合征患者應完善必要檢查，根據(jù)標準預后積分模型，進行危險度評估，并給予適合的治療選擇。最近骨髓增生異常綜合征的基因組檢測進展迅速，一些新的基因檢測方法及結果，為此病的診斷及預后評估提供了更多的證據(jù)，同時在患者的治療選擇上給 了更多的提示?！?/p>

廣東省人民醫(yī)院血液科主任杜欣教授指出，“在臨床實踐中，骨髓增生異常綜合征的治療需要更強的專業(yè)性及豐富的經驗。例如，血液科醫(yī)生會基于規(guī)范檢測的結果，對骨髓增生異常綜合征患者進行危險分型，區(qū)分低危、中?；蚴歉呶?；同時，根據(jù)不同患者的自然病程和預后，并且結合年齡、體能狀況、依從性等進行綜合評定，為患者選擇個體化的治療方案?！彪S著治療理念的不斷改進，骨髓增生異常綜合征的治療目標在于延緩疾病進展、延長總生存期以及改善患者的生活質量。

目前，根據(jù)危險分層和個體因素，患者的治療方案包括支持治療、低強度治療、高強度治療和去甲基化藥物治療。其中，支持治療在于通過輸血、細胞生長因子治療解除患者癥狀；低強度治療通過采用免疫抑制劑，刺激正常的殘存造血干細胞并改善病態(tài)造血克隆的造血效率；高強度治療包括干細胞移植和化療。肖志堅教授強調，“目前，去甲基化藥物治療是國際公認的治療中高危骨髓增生異常綜合征的一線方案。作為一種新興的藥物，去甲基化藥物可有效延長骨髓增生異常綜合征患者轉化為急性髓細胞白血病的時間、延長總生存期，并可顯著改善患者的生活質量?！?/p>

西安楊森制藥有限公司副總裁鄭磊女士表示：“我們一直致力于推動中國骨髓增生異常綜合征的疾病宣傳與診療工作。此次活動旨在提高公眾對骨髓增生異常綜合征的認知，改善患者的生活質量。在我們的信條和關愛精神的指引下，我們將繼續(xù)通過創(chuàng)新與合作支持疾病宣傳活動，并為中國患者不斷提供有效的治療方案而不懈努力?！?/p>

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