臨床試驗(yàn)項(xiàng)目按計(jì)劃啟動(dòng)并且新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局許可
(2018年5月30日,斯普林,美國(guó)賓夕法尼亞州)強(qiáng)生旗下楊森制藥公司(Janssen)今日宣布啟動(dòng)CAR-T細(xì)胞療法JNJ-68284528(LCAR-B38M)治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的1b/2期臨床試驗(yàn)。該療法是一款靶向B細(xì)胞成熟抗原(BCMA)的嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法(CAR-T)。在美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)楊森提交的新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)后,預(yù)計(jì)該1b/2期臨床試驗(yàn)(68284528MMY2001)將于2018年下半年開始患者入組。
楊森與金斯瑞生物科技公司的子公司Legend Biotech USA Inc.和Legend Biotech Ireland Limited(“傳奇”)于2017年12月正式簽訂全球化合作協(xié)議。傳奇授予Janssen Biotech, Inc.全球許可,共同開發(fā)和商業(yè)化治療多發(fā)性骨髓瘤的JNJ-68284528。
楊森公司全球腫瘤治療領(lǐng)域負(fù)責(zé)人Peter F. Lebowitz博士表示,“我們致力于快速推動(dòng)JNJ-68284528的研發(fā),并且非常高興啟動(dòng)全球性臨床試驗(yàn)項(xiàng)目以進(jìn)一步評(píng)估這種細(xì)胞療法。我們期待這款靶向B細(xì)胞成熟抗原的CAR-T療法在多發(fā)性骨髓瘤治療中發(fā)揮重要作用,力求研發(fā)以治愈為目標(biāo)的綜合性解決方案?!?/span>
該項(xiàng)開放性、多中心的1b/2期臨床試驗(yàn)將評(píng)估JNJ-68284528對(duì)治療復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤成人患者的安全性和有效性。1b期臨床試驗(yàn)的主要目的是評(píng)估藥物安全性并確定JNJ-68284528的使用劑量,試驗(yàn)的使用劑量來(lái)源于LCAR-B38M CAR-T細(xì)胞療法(Legend-2)首次人體臨床試驗(yàn)中所使用的劑量。2期臨床試驗(yàn)的主要目的是評(píng)估JNJ-68284528的有效性(主要終點(diǎn)為國(guó)際骨髓瘤工作組定義的總體反應(yīng)率[部分緩解或更好效果])。
關(guān)于嵌合抗原受體T細(xì)胞和B細(xì)胞成熟抗原
嵌合抗原受體(CAR)T細(xì)胞是一種利用患者自身免疫系統(tǒng)消滅癌細(xì)胞的創(chuàng)新技術(shù)。B細(xì)胞成熟抗原(BCMA)是一種在骨髓瘤細(xì)胞上高度表達(dá)的蛋白質(zhì)。CAR-T療法通過(guò)CAR-T技術(shù)靶向定位B細(xì)胞成熟抗原,其可能具有重新定義多發(fā)性骨髓瘤治療規(guī)范的潛力,并可能向?qū)崿F(xiàn)患者治愈邁進(jìn)一步。
關(guān)于多發(fā)性骨髓瘤
多發(fā)性骨髓瘤是一種無(wú)法治愈的血液腫瘤,疾病會(huì)使骨髓里的漿細(xì)胞異常增生 ?[1] ?[2] 。難治性多發(fā)性骨髓瘤是指患者對(duì)現(xiàn)有治療方式產(chǎn)生耐藥或者在最后一次治療后60天內(nèi)病情進(jìn)展 ?[3] ?[4] 。多發(fā)性骨髓瘤復(fù)發(fā)是指病情在疾病初期部分或完全緩解后出現(xiàn)反復(fù)?[5] 。據(jù)估計(jì),2018年美國(guó)有30700人被診斷為多發(fā)性骨髓瘤,約12770人因疾病離世?[6] 。大多數(shù)多發(fā)性骨髓瘤患者是由于癥狀而確診的,這些癥狀可能包括骨折或疼痛,低紅血球計(jì)數(shù),疲勞,鈣升高,腎臟問(wèn)題或感染?[7] 。
關(guān)于楊森制藥公司
楊森制藥公司是美國(guó)強(qiáng)生公司的制藥子公司。在楊森,我們致力于創(chuàng)造一個(gè)沒(méi)有疾病的世界。以更新更好的方式預(yù)防、阻斷和治療疾病的目標(biāo)一直激勵(lì)著我們。我們匯聚先進(jìn)的理念、追求具有發(fā)展前景的科學(xué)成果。我們是楊森。我們攜手世界、共鑄健康。欲了解更多關(guān)于楊森制藥的信息,請(qǐng)?jiān)L問(wèn)我們的網(wǎng)站:www.janssen.com,或關(guān)注我們的Twitter賬號(hào):www.twitter.com/JanssenUS以及www.twitter.com/JanssenGlobal。Janssen Biotech, Inc.和Janssen Research & Development, LLC屬于美國(guó)強(qiáng)生公司的制藥子公司楊森制藥公司。
參考文獻(xiàn):
[1] Kumar, SK et al. Leukemia. 2012 Jan; 26(1):149-57.
[2] American Cancer Society. "What Is Multiple Myeloma?." Available at: http://www.cancer.org/cancer/multiplemyeloma/detailedguide/multiple-myeloma-what-is-multiple-myeloma. Accessed March 2018.
[3] National Cancer Institute. “NCI Dictionary of Cancer Terms: Refractory.” Available at: https://www.cancer.gov/publications/dictionaries/cancer-terms?CdrID=350245. Accessed March 2018.
[4] Richardson, et al. “The Treatment of Relapsed and Refractory Multiple Myeloma.” ASH Education Book. January 1, 2007 vol. 2007 no. 1 317-323.
[5] National Cancer Institute. “NCI Dictionary of Cancer Terms: Relapsed.” Available at: https://www.cancer.gov/publications/dictionaries/cancer-terms?CdrID=45866. Accessed March 2018.
[6] American Cancer Society. “Key Statistics for Multiple Myeloma.” Available at: https://www.cancer.org/cancer/multiple-myeloma/about/key-statistics.html. Accessed March 2018.
[7] American Cancer Society. "Diagnosing Multiple Myeloma From Test Results." Available at: http://www.cancer.org/cancer/multiplemyeloma/detailedguide/multiple-myeloma-diagnosis. Accessed March 2018.